메드팩토 백토서팁(Vactosertib) FDA 희귀의약품 지정과 그 의의

3일전, 29일 아침 메드팩토 백토서팁의 FDA 희귀의약품 지정 뉴스가 떴다.

당일, 그리고 다음날 까지는 FDA페이지에서 검색이 안되다가 오늘 드디어 FDA페이지에 뜬 걸 확인할 수 있었다.

FDA는 매달 ODD지정된 품목을 업데이트한다는 내용을 페이지에서 볼 수 있는 것으로 보아, 10월 1일자로 업데이트 된 것이 아닐까 싶다.

 

 

FDA의 Vactosertib ODD 지정

 

 

궁금하신 분들은 직접 아래 사이트에서 검색해볼 수 있다.

www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/

 

FDA ODD 검색화면

 

 

Product name에 vactosertib입력하고 검색 날짜를 9/28이후까지로 지정하여 검색하면 9월 28일자로 지정된 것을 확인할 수 있다. 조금 더 자세한 정보를 확인하면 아래와 같다.

 

 

 

 

희귀의약품으로 지정되었다는 것은 아래와 같은 혜택을 받는 것을 의미한다.

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Orphan Drug Designation Awardees are Granted the Following Benefits from the FDA:

• Tax credits of 50% off the clinical drug testing cost awarded upon approval
• Eligibility for market exclusivity for 7 years post approval
• Waiver of new drug application (NDA)/ biologics license application (BLA) application fee (approximately $2.2 million value) (more details)

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1) 임상시험비의 50% 세액공제

2) 승인 후 7년간 시장 독점

3) 신약승인 심사비용 면제 (약 25억원 정도의 가치..)

 

아직 승인이 난 것은 아니며, FDA ODD(희귀의약품 지정) 를 받았다해서 미국에서 당장 판매를 할 수 있는 것은 아니다.

다만, 승인을 위한 수 많은 관문에 많은 혜택을 받을 수 있게 된 것이라 보면 된다. 호재인 것은 확실!

 

지금까지 국내 수많은 기업들이 미국 FDA ODD를 받은 바 있는 것으로 보인다.

한국보건산업진흥원에서 낸 보고서에 따르면 2019년 4월 기준으로 36개 성분, 39건이라 한다.

 

 

KHIDI 보건산업브리프 vol.283

KHIDI 보건산업브리프 vol.283

 
국내 허가는 희귀의약품에 해당되는 조건의 약제라면 희귀의약품으로 지정받고 정식허가로 전환하는 것이 일반적이며, FDA는 보통 희귀질환 지정 > 신속허가 지정 > 정식 허가 순으로 가게된다.

즉 아직 1b의 포스터 결과만 가지고 희귀질환을 지정한다는 것에서 보아도 알겠지만 해당 결과가 매우 인상적이어서 지정을 받았다기보다는 정말 말 그대로 희귀질환에서의 빠른 약물 개발을 위해 각종 혜택을 제공하기 위함이 더 크다.
위의 표의 많은 약제들을 보면 전임상, 임상1상 승인 단계에서 ODD를 받았다.

데이터가 정말 outstanding한 경우에 받게 되는 것이 신속허가 지정이며, 이는 보통 2상 결과가 나오고 신청하게 된다.

호재인 것은 팩트이나 그 이상으로 행복회로를 돌리는 것은 무리가 있다는게 개인적 생각이다.